El carbonato de litio 94

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Seguridad y eficacia de carbonato de litio en pacientes con diabetes tipo ataxia espinocerebelosa 3 Diseño: Fase II-III, doble ciego, paralelo, controlado con placebo, aleatorizado Antecedentes Ensayo clínico: ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA-3) es un dominante neurodegenerativa autosómica del adulto trastorno para el que no hay ningún tratamiento actual. Los pacientes serán invariablemente pasado a depender de los demás y no podía caminar durante el curso de la enfermedad. Hipótesis: El carbonato de litio es seguro y eficaz en el tratamiento de los síntomas neurológicos y mejorar la calidad de vida de los pacientes con SCA3. Fase 2 - Evaluar la seguridad y tolerabilidad de carbonato de litio en pacientes con SCA3 después de 6 meses de la fase de seguimiento de 3 (si estudio en fase II muestra la seguridad del tratamiento) - Evaluar la eficacia de carbonato de litio en pacientes con SCA3 a través de la puntuación neurológica examen SCA 3 (NESSCA) después de 12 meses de seguimiento. - Evaluar la eficacia de la función neurológica, atáxica, depresivo y la calidad de vida de las puntuaciones de carbonato de litio en pacientes con SCA3 a través de la Escala de Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA), de 9 hoyos de prueba Tarjeta de clavija, el tiempo de caminata 8m, PATA repetición tasa, Haga clic en Probar, SCA índice funcional (SCAFI), Compuesto cerebelosa Puntuación funcional (MCP), el Inventario de Depresión de Beck, índice de Barthel y Whoqol después de 6 y 12 meses de seguimiento. - Para evaluar el efecto de carbonato de litio en los niveles periféricos y la expresión de biomarcadores de tratamiento (BDNF, NSE, HDAC, GSK-3beta) Estudio Duración: 12 meses El análisis final de la fase 2 (estudio de seguridad) a los 6 meses con monitorización continua hasta el final de la fase 3 (estudio de eficacia). El análisis preliminar de la eficacia de la ataxia escalas a los 6 meses de estudio y análisis final de la fase 3 a los 12 meses. Obs: Un análisis de futilidad se llevará a cabo después de 12 meses de tratamiento, si se encontraron diferencias estadísticamente significativas entre los grupos. Este análisis se definirá si el estudio continuará hasta 18 o 24 meses de seguimiento o se terminó a los 12 meses. Ubicación: Los sujetos Hospital de Clnicas de Porto Alegre: 60 pacientes diagnosticados molecularmente SCA3 de la unidad de consultas externas del Servicio de Genética Médica del Hospital de Clnicas de Porto Alegre Intervención: tabletas de 300 mg de Carbonato de Litio. La dosis inicial será de 300 mg / día, ajustando la dosis del fármaco durante 49 días o hasta alcanzar el nivel sérico de litio objetivo definido de 0,5 a 0,8 mEq / L Más detalles del estudio conforme a lo dispuesto por el Hospital de Clínicas de Porto Alegre: Medidas de resultado primarias: Fase 2 - Seguridad y la tolerabilidad del tratamiento con carbonato de litio en pacientes con marco SCA3 Tiempo: 6 meses designada como cuestión de seguridad: Sí de acuerdo con el manual de criterios comunes de toxicidad, versión 2.0 Fase 3 - eficacia del tratamiento con carbonato de litio en pacientes con marco SCA3 Tiempo: 12 meses designados como cuestión de seguridad: No se aplica el examen neurológico puntuación por SCA 3 (NESSCA) Medidas de resultado secundarias: eficacia de carbonato de litio en pacientes con SCA3 en la función neurológica, atáxica, depresivo y la calidad de vida del marco anota Tiempo: 6 y 12 meses Designada como la seguridad tema: Sin Escala para la Evaluación y Calificación de la Ataxia (SARA), de 9 hoyos de prueba Tarjeta de clavija, el tiempo de caminata 8m, tasa de repetición PATA, Haga clic en Probar, SCA índice funcional (SCAFI), Compuesto cerebelosa Puntuación funcional (MCP), Depresión de Beck inventario, índice de Barthel y Whoqol Efecto de litio tratamiento carbonato en los niveles periféricos y la expresión de marcadores biológicos de tratamiento Marco de tiempo: 3 y 6 meses designada como cuestión de seguridad: No se BDNF, NSE, HDAC, GSK-3beta diagnóstico molecular previa de SCA3 con determinado número de CAG expandido de repetición. No se limita a la silla de ruedas. Con duración de la enfermedad entre los 2 y 10 años y más de 16 años de edad. Los signos de cardiopatía, niveles elevados de creatinina, transaminasas, bilirrubinas más de 1,5 veces el límite superior de la normalidad al inicio del estudio. Historia de la anterior carbonato de litio significativa reacción adversa, o abuso de drogas o alcoholismo. Alteración de la función tiroidea al inicio del estudio. Participación en otro ensayo clínico menos de 4 semanas antes de la entrada de estudio. El uso actual de ácido valproico, la memantina, neurolépticos y anticoagulantes Si el individuo (mujer) no estaba de acuerdo en utilizar un método anticonceptivo eficaz alta durante el período de estudio y 3 meses después del estudio de extremo. Contactos y ubicaciones de elegir participar en un estudio es una decisión personal importante. Hablar con los miembros de su médico ya sus familiares o amigos acerca de la decisión de unirse a un estudio. Para obtener más información sobre este estudio, usted o su médico puede comunicarse con el personal de investigación del estudio utilizando los contactos que aparecen a continuación. Para obtener información general, vea Información acerca de los estudios clínicos. Por favor refiérase a este estudio por su identificador de ClinicalTrials. gov: NCT01096082 Hospital de Clnicas de Porto Alegre Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903 Patrocinadores y Colaboradores Hospital de Clínicas de Porto Alegre Laura B Jardim, MD, PhD Médico Servicio de Genética hospital de Clínicas de Porto Alegre Jonas AM Saltee, MD Servicio de Neurología del hospital de Clnicas de Porto Alegre publicaciones indexadas automáticamente a este estudio de ClinicalTrials. gov identificador (número NCT): Laura Bannach Jardim, MD, PhD, del hospital de Clínicas de Porto Alegre Otros estudios números de Identificación: 09-418 HCPA FIPE GPPG: 09-418 Estudio Primera Recibido: 29 de enero de 2013 Brasil: Comité Nacional de Ética en investigación Palabras clave proporcionados por el hospital de Clínicas de Porto Alegre: ataxia espinocerebelosa de carbonato de litio Tratamiento términos MeSH relevantes adicionales: Ataxia Enfermedades enfermedad cerebelosa Ataxia de Machado-Joseph espinocerebelosa degeneración espinocerebelosa degeneraciones cerebrales Enfermedades del sistema nervioso central enfermedades cerebelosas Discinesias Enfermedades genéticas Congénitas Trastornos Heredodegenerativos del sistema nervioso Enfermedades del sistema nervioso Enfermedades neurodegenerativas Manifestaciones neurológicas signos y síntomas de la columna vertebral Enfermedades de la médula carbonato de litio Agentes Antidepresivos Agentes Antimaníacos sistema nervioso central Agentes Depresores Inhibidores de la enzima Mecanismos del sistema nervioso central moleculares de acciones farmacológicas Acción farmacológica Efectos fisiológicos de las Drogas Psicotrópicas Usos Terapéuticos Sedar Agentes ClinicalTrials. gov procesa este registro el 15 de mayo el año 2016